Az agy vizuális útvonalai összekapcsolt neuronok millióiból épülnek fel. Amikor az érzékszervi jelek végig haladnak rajtuk, az agysejtek közötti kapcsolatok megerősödnek. Ha nem használjuk - például a látás elvesztése miatt, a kapcsolódások gyengülni kezdenek és rendezetlenné válnak.
 

Az elmúlt években egy génterápia kezdett teret nyerni, melyben egészséges géneket injektálnak a szembe a mutációk kijavítása érdekében. A veleszületett és a különböző elváltozásokból kialakuló vakság kezelésében az első sikereket 2007-ben jegyezték. Az akkori kísérletekben 10 vak önként jelentkezőt kezeltek, akik az örökletes Leber-féle veleszületett vakságban szenvedtek.

Ez az állapot elváltozást eredményez a retinában, már az élet korai szakaszában teljes vakságot idézve elő. Legalább 19 gén mutációja okozhatja a rendellenességet, a kísérletben résztvevőknél azonban találtak egy közös mutációt, az RPE65 génben. A résztvevők szemébe egy ártalmatlan vírust juttattak be, ami az RPE65 egészséges másolatait juttatta el a retinába.  

Az eredmények egyénenként eltérőek voltak, azonban minden alany esetében olyan javulást tapasztaltak, ami a terápia nélkül lehetetlen lett volna. Az amerikai Pennsylvania Egyetem csapata Manzar Ashtari vezetésével arra volt kíváncsi, milyen mértékben állnak helyre a vizuális útvonalak a terápia után, ezért 2 évvel a kezelés után, visszahívták laboratóriumukba a pácienseket és megvizsgálták agyukat.
 

Az eredmények szerint a kezelt szemhez kötődő útvonalak nagyon hasonlók a látásukban nem korlátozott emberekéhez. Emellett sokkal erősebbek, mint a kezeletlen szemhez kapcsolódó utak, amik tovább romlottak. Bár a csapat számított az agy változására, annak mértéke őket is meglepte, különösen a résztvevők kora miatt. "Legtöbb betegünk a húszas éveiben jár, egyikük 45 éves volt" - mondta Ashtari.

Az általánosan elfogadott nézet szerint van egy kritikus időszak az élet korai szakaszában, amikor az agysejtek még formálhatók, képesek a megújulásra és az átalakulásra. Ez a rugalmasság csökken az idővel, Ashtari csapatának eredményei szerint azonban ez nem jelenti azt, hogy felnőtt korban elvesztenénk az útvonalak újraépítésének képességét.

Ezzel Eric Pierce, a Harvard Orvosi Egyetem szemész specialistája is egyetért a kísérlet eredményei alapján. Korábban a megszakadt agysejti fejlődés visszaállítását nem tartották lehetségesnek a felnőtteknél, erre példaként a tompalátást hozta fel Pierce, amit sokkal nehezebb kezelni a felnőtteknél, mint a gyerekek esetében. Az új kutatás azért jelentős, mert bebizonyítja, hogy az agysejtek rugalmassága, ha csak részben is, de felelős a kísérleti alanyok látásának javulásáért, vagyis ha a vizuális útvonalaknak még maradt bármilyen csekély funkcionalitása, akkor van remény a látás korlátozott visszaállítására, összegzett Pierce.